北京时间10月7日，瑞典皇家科学院宣布将2020年诺贝尔化学奖授予法国生物化学家Emmanuelle Charpentier和美国生物化学家Jennifer Doudna，以表彰其在基因编辑方面做出的杰出贡献。我院青年教师联谊会会长罗剑教授紧跟时事热点，于10月15日在生科院报告厅举办了本年度学术沙龙第二次活动，并邀请我院在基因编辑方向有出色成就的李大力教授作《基因编辑在疾病中的应用》的讲座，为我院教师讲解基因编辑的前世今生及其应用。青椒联谊会会长罗剑教授主持了此次学术交流，院工会主席倪兵教授出席了此次交流，我院五十多位教师参加了此次学术沙龙。
李大力教授在讲座中介绍了团队的主要工作，并讲述本研发团队利用基因编辑技术在疾病研究中所获得的进展。除了在基因编辑技术改进上的基础研究之外，还介绍了该团队在临床β地中海贫血疾病中做出的成果。在我国仅中重度地中海贫血总人数就达到30万人，地贫存在异体造血干细胞移植配型困难等难题，对于重型地贫患者，需经常输血，并定期除铁，费用昂贵，且血液资源匮乏，给患者带来了很大的经济负担及精神压力，也大大降低了患者的生活质量。李老师团队提出提高胎儿血红蛋白的基因编辑策略，基于这一策略，采取对应的方法，即破坏抑制HBG转录的抑制因子表达、破坏HBG启动子与转录抑制因子。该技术已成功推向临床转化，成为全国首例用基因编辑技术治疗β0/β0地中海贫血，也是亚洲首例基因编辑治疗重度地中海贫血。这两位接受治疗的患儿，已持续五个月未进行输血，大大改善了生活质量，也减轻了患儿的家庭负担，给地中海贫血患者带来了福音。李老师强调在立足技术创新，面向临床转化的同时，需更加注意安全性、可行性、有效性、稳定性。
最后李教授提到，很庆幸自己可以做一些有意义的事情，为地中海贫血患者减轻一些痛苦，当专业变成一种爱好，当工作变成一种热爱，那科研就不再枯燥。整个报告在轻松，上进的气氛中结束。青年教师都认为本次报告受益匪浅。
